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A Anvisa aprovou o Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), o primeiro medicamento de terapia gênica no Brasil indicado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O tratamento é destinado exclusivamente a pacientes deambuladores, ou seja, aqueles que conseguem andar de forma independente.

A autorização, publicada no Diário Oficial da União nesta segunda-feira (2), foi concedida em caráter excepcional devido à gravidade da doença e à ausência de alternativas terapêuticas disponíveis. Apesar dos benefícios clínicos observados, como a melhora na capacidade de locomoção, o registro está condicionado a um monitoramento rigoroso e à apresentação contínua de dados sobre a eficácia e segurança a longo prazo.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e progressiva que provoca o enfraquecimento e a degeneração dos músculos do corpo. Ela é causada por uma mutação genética que impede a produção da distrofina, uma proteína essencial para a integridade das células musculares. Entre os sintomas mais comuns estão dificuldades para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, além de complicações cardíacas e respiratórias devido ao impacto da doença nos músculos correspondentes.

O Elevidys® é uma terapia avançada classificada como terapia gênica. Seu mecanismo de ação utiliza um vetor viral para introduzir no organismo um gene humano que codifica a microdistrofina, uma proteína que substitui, de forma parcial, a função da distrofina ausente ou defeituosa. O objetivo é restaurar a função muscular dos pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em dose única por via intravenosa, com a quantidade ajustada conforme o peso da criança.

Para saber mais sobre o registro do Elevidys®, acesse o site da Anvisa clicando aqui.