Anvisa cancela registro do Elevidys, um dos medicamentos mais caros do mundo
Pedido foi feito pela Roche após dados de segurança e eficácia não atenderem requisitos regulatórios; pacientes já expostos continuam sob monitoramento
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou nesta segunda-feira (24) o registro do Elevidys, terapia gênica de dose única avaliada em cerca de R$ 20 milhões e classificada como um dos medicamentos mais caros já comercializados. O cancelamento foi solicitado pela própria fabricante, a farmacêutica Roche, que mantinha parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics. Com a publicação no Diário Oficial da União, ficam proibidas a importação, a distribuição e a comercialização do produto no Brasil.
O Elevidys havia recebido autorização condicional da Anvisa em dezembro de 2024, com indicação restrita a crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne capazes de andar de forma independente e sem anticorpos contra o vetor viral utilizado na terapia. Em julho de 2025, a comercialização foi suspensa preventivamente após alertas internacionais sobre eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais associados ao uso do medicamento.
De acordo com comunicado conjunto da Anvisa e da Roche, o cancelamento ocorreu porque os dados acumulados de eficácia e segurança não foram suficientes para cumprir os requisitos regulatórios definitivos exigidos para a manutenção do registro. Após a suspensão, a farmacêutica apresentou informações complementares, e as discussões técnicas com a agência resultaram na decisão da empresa de solicitar o cancelamento voluntário do produto no Brasil.
O Elevidys, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque, foi desenvolvido para tratar a distrofia muscular de Duchenne, doença genética rara, neuromuscular e degenerativa que afeta quase exclusivamente meninos. A condição compromete a produção de distrofina, proteína essencial para a estabilidade das membranas das células musculares, causando fraqueza progressiva e perda das funções motora, respiratória e cardíaca. A terapia utilizava um vetor viral para introduzir nas células um gene sintético produtor da microdistrofina, versão reduzida e funcional da proteína ausente, com o objetivo de desacelerar a atrofia muscular.
Com o cancelamento, ficam oficialmente suspensas as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys no Brasil. A Anvisa informou que orientará os procedimentos para pacientes que já haviam iniciado os trâmites de aquisição ou aplicação do medicamento. A Roche mantém a obrigação de monitorar e reportar a segurança de todos os pacientes previamente expostos à terapia, incluindo as crianças brasileiras que receberam a dose única durante o período de vigência do registro condicional, entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A farmacêutica declarou que seguirá com o programa clínico global do Elevidys e buscará novas evidências de eficácia e segurança. A Anvisa, por sua vez, afirmou que poderá avaliar futuras submissões de registro caso dados científicos mais consistentes sejam apresentados.