Anvisa aprova primeiro produto de terapia gênica para tratamento de hemofilia A no Brasil
O medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave
A Anvisa aprovou o registro do produto de terapia gênica Roctavian® (valoctocogeno roxaparvoveque), da empresa Biomarin Brasil Farmacêutica Ltda. O medicamento é indicado para tratamento de pacientes adultos com hemofilia A grave que não possuem histórico de inibidores do fator VIII e nem anticorpos detectáveis contra o vírus adenoassociado do sorotipo 5 (AAV5).
Sobre o Roctavian®
O Roctavian® é um medicamento especial de terapia avançada, do tipo terapia gênica in vivo, administrado em uma única dose, por infusão intravenosa. O produto consiste em um vetor viral seguro que transporta um gene terapêutico para o Fator VIII de coagulação. O gene é expresso* no fígado para aumentar os níveis sanguíneos de FVIII e reduzir o risco de sangramento descontrolado. *Entenda: “expressão” gênica é todo processo de decodificação da informação genética de genes ativos.
O programa de desenvolvimento clínico do produto envolveu nove estudos clínicos diversos, sendo três estudos de fase 3 (fase de confirmação da eficácia). É relevante ressaltar que o Brasil participou de um estudo de fase 3, aprovado pela Anvisa em 2018, com a inclusão de pacientes brasileiros na pesquisa. Nesse contexto, o Brasil foi responsável por incluir o maior número de pacientes na pesquisa multinacional.